Учени от Харвардския университет изпитаха успешно върху мишки експериментална ретровирусна ваксина, която заменила увредените гени в клетките на ушите на гризачите и им дала възможност за първи път да чуят света, става ясно от статия, публикувана в сп. Science Translational Medicine.
"Нашата генна терапия още не е готова за клинични изпитания… но се надяваме, че тя ще може да се използва и в лечението на вродена глухота при хората", казва Джефри Холт (Jeffrey Holt) от Харвардския университет (САШ).
Холт и колегите му направили тази важна крачка в лечението на генетично обусловена глухота, като разработили специален ретровирус, проникващ в т.нар. власинкови клетки, които отчитат колебанията на течността в "охлюва" на ухото. Той заменя в тях гена TMC1, чието увреждане е причина за загубата на слух при около 10% от хората, глухи по рождение.
"Грешката" само в една буква на този ген, както обясняват учените, води до това, че клетката постоянно губи способност да изработва електрически сигнал в момента, когато през "охлюва" преминава звукова вълна, в резултат на което човек или животно няма да чува нищо.
Екипът на Холт решил този проблем, създавайки такъв ретровирус, който прониква само във власинковите клетки и заменя увредените копия на TMC1, без да засяга работата и структурата на останалите ДНК участъци. Работата на тази генна терапия е проверена на миши, страдащи от аналогична глухота.
Експериментът завършил с пълен успех – при замяна на едно от двете копия на TMC1 слухът на животните се възстановил напълно, а в по-тежки случаи, когато били увредени и двете копия на гена, ушите започвали да работят, но не толкова добре, както слуховите органи на здрави мишки.
Според Холт добре изучената базова структура на вируса AAV, въз основа на който е създадена генната терапия, позволява да се надяваме, че първите клинични изпитания на хора ще започнат след 5-10 години. За това време, както разчитат генетиците, те ще успеят да подобрят метода и да излекуват и други форми на вродена глухота.
"Разбира се, ушните импланти прекрасно се справят с тези задачи, но собствените уши винаги имат по-широк диапазон на възприемани честоти, по-добре възприемат нюанси на гласовете на различни хора, тонове в музиката и фонов шум и определят откъде идва звукът. Затова всяко нещо, което може да стабилизира слуха или да го върне в ранните години, дава огромни възможности на детето да учи и говори на роден език", заключава Маргарет Кена, колега на Холт.
