Учените получиха първите положителни резултати от прилагането на генна терапия при лечение на синдрома на Уискот-Олдрич, обявили изследователите на ежегодното съвещание на Американското общество за хематология.
Синдромът на Уискот-Олдрич е рядко Х-свързано рецесивно заболяване, характеризиращо се с наличието на екзема, тромбоцитопения, имунен дефицит и кървава диария. От него страдат изключително лица от мъжки пол.
Прогнозата за лечение обикновено е неблагоприятна, но при трансплантация на костен мозък шансовете на момчетата да доживеят до 30 години се увеличават съществено.
Според данните, представени от учените, генна терапия са преминали четири момчета, страдащи от синдром на Уискот-Олдрич и след лечение при тях се наблюдава значително подобряване на здравето.
Авторите на изследването смятат, че е необходимо обширно и дългосрочно изследване, за да се получат максимално пълни данни за ефективността на генната терапия при борбата със синдрома.
