Американският биотехнологичен проект Editas Medicine, в който 14 инвеститори начело с Бил Гейтс са вложили 120 милиона долара, ще започне в близките две години клинични изпитания на технологии за редактиране на човешки геном.
Editas планира да се заеме с корекция на грешките в гените, предизвикващи тежки наследствени заболявания.
За изпитанията учените са избрали една от формите на амавроза на Лебер – рядко заболяване, при което протича умиране на фоточувствителните клетки на ретината до пълна загуба на зрение.
Това заболяване се среща при едно новородено от 81 000, но тъй като предизвикващият амавроза на Лебер дефект в определен ген е добре известен, той отлично подхожда за лечение с генна терапия.
Тази терапия ще представлява инжекция в ретината със специален разтвор вируси, носещи ДНК. Тя е необходима за производство на система CRISPR/Cas9 в болните клетки, на които се базира генното инженерство.
От гена CEP290 ще бъдат отстранени около хиляда нуклеотида, след което той би трябвало да започне да функционира нормално. Основа на системата CRISPR/Cas9 е нуклеазата Cas9, заменяща увреден фрагмент от ДНК с нормален, а също насочваща молекулата РНК, позволяваща на ензима точно да определи мястото в генома, където трябва да се нанесат изменения.
С помощта на такава система редактирането на дефектни гени може да стане сравнително прост и перспективен инструмент за медицината. Досега изпитания на системата CRISPR/Cas9 върху човек никога не е повеждана.
